CART细胞疗法的多功能性与患者持续18个月的缓解期相关

加利福尼亚州尔湾2024年8月9日--作为一家临床阶段的生物技术公司，PeproMeneBio,Inc.致力于开发治疗癌症和免疫疾病的新疗法。该公司今天宣布，CityofHope开发的BAFF-RCART（即PMB-CT01）显示具有优于CD19CART细胞的多功能性，CD19CART细胞用于目前美国食品药品监督管理局批准的CART细胞疗法。该发现基于一项相关性研究，已发表在《BloodAdvances》期刊上。

研究人员利用单细胞平台发现，PMB-CT01CART细胞比CD19CART细胞具有更强的多功能性，即T细胞能够同时执行多种功能。PMB-CT01细胞还产生了更多的刺激性细胞因子（可刺激免疫系统）和效应细胞因子（可直接杀死癌细胞）。

研究人员利用CityofHope开发的测定方法，对一名57岁套细胞淋巴瘤复发男性患者的BAFF-RCART细胞产品进行了测试。该患者之前接受过CD19CART细胞疗法，但没有达到缓解效果。在CityofHope使用PMB-CT01进行的1期临床试验中，这名男子接受了一次输液治疗，副作用极小，此后18个月内病情完全缓解，通过敏感的微小残留病分子检测，仍检测不到癌症。

该研究报告了强有力的多功能性指标，这些指标与输注后CART细胞的成功扩增和患者的持续缓解相关。研究人员计划利用该测定方法，对参与试验的其他五名患者进行CART细胞产品的测试，这些患者也有与PMB-CT01相似的缓解经历。

CityofHope综合癌症中心副总裁兼副主任、PeproMene科学创始人兼科学顾问委员会受薪主席LarryW.Kwak博士表示："我们研发的BAFFR-CART细胞疗法，为许多在接受商业CD19CART细胞疗法后的淋巴瘤和白血病复发患者提供了另一种治疗方案，目前的研究结果展示了以最小的毒性实现理想的最大疗效。"Kwak持有PeproMene的股权。他还说："我们已为CART细胞产品开发出一种强大且可靠的多功能测定方法，这不仅能预测患者反应，还能加快有效CART细胞疗法的研发进程。"

作为该试验的首席研究员、血液学和造血细胞移植学科副教授，以及CityofHope免疫效应细胞治疗项目执行医学主任，ElizabethBudde博士于2023年12月在美国血液学会的会议上提交了初步试验结果。

"令人兴奋的是，五名非霍奇金淋巴瘤患者和一名B细胞急性淋巴细胞白血病患者接受了PMB-CT01治疗，他们100%表现出持久的反应。"Budde博士表示，"许多试验患者在接受CD19CART疗法后复发和/或呈现CD19阴性。PMB-CT01可以为其他也面临这种困境的患者提供可行的选择。"

PeproMeneBio首席运营官HazelCheng博士则表示："该测定方法可用于当前和未来的临床试验，以指导PMB-CT01的开发。PeproMene将继续致力于这种具有潜在前景的新型细胞疗法的科学和临床开发。"

关于PMB-CT01

PMB-CT01是一种首创的靶向BAFF-R、自体CART细胞疗法。BAFF-R（B-细胞活化因子受体）是肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族的成员，作为BAFF的主要受体，几乎专门在B细胞上表达。由于BAFF-R信号能促进正常B细胞的增殖，且似乎对B细胞存活至关重要，肿瘤细胞不太可能因缺失BAFF-R抗原而逃避治疗。凭借这种独特的特性，BAFFRCART疗法成为治疗B细胞恶性肿瘤的一种极有前景的方案。BAFFRCAR由抗BAFF-R单链片段可变（scFv）抗体和第二代信号域CD3ζ和4-1BB构建而成。我们的研究表明，BAFFR-CART细胞在体外和动物模型中能够有效杀死人类淋巴瘤和白血病细胞。PeproMeneBio已从CityofHope获得PMB-CT01的知识产权许可。

关于PeproMeneBio

作为一家位于加利福尼亚州尔湾的临床阶段生物技术公司，PeproMeneBio,Inc.致力于开发治疗癌症和免疫疾病的新疗法。PeproMene的主要候选药物PMB-CT01（BAFFR-CART细胞）目前正在1期临床试验中，用于治疗复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL；NCT04690595）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL；NCT05370430）。PeproMeneBio还在着手开发BAFFR双特异性T细胞衔接器和BAFFR-CARNK细胞。

联系人：JohnFry，